Tıpta ilk: DNA'yı vücutta düzenleyen ilaç onay bekliyor

Gen etik hastalık ların tedavisinde devrim yaratan CRISPR teknolojisinde kritik bir eşiğe gelindi. Bilim dergisi Nature'ın 12 Kasım 2026 tarihli haberine göre, ABD'li biyoteknoloji firması Intellia Therapeutics'in geliştirdiği lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) adlı deneysel ilaç , tek seferlik uygulamanın ardından dört yıl geçmesine rağmen etkinliğini sürdürüyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Eylül 2026'da öncelikli inceleme statüsüyle kabul ettiği ruhsat başvurusuna ilişkin nihai kararını 10 Mart 2027'ye kadar vermesi bekleniyor.

Mevcut onaylı CRISPR tedavisi Casgevy (orak hücre hastalığı ve beta talasemi tedavisinde kullanılıyor), hastadan alınan kan kök hücrelerinin laboratuvarda düzenlenip yoğun kemoterapi sonrası vücuda geri verilmesini gerektiren karmaşık ve maliyetli bir sürece dayanıyor. Lonvo-z ise bu aşamaları ortadan kaldırarak işlemi doğrudan vücudun içinde, bir gün içinde tamamlıyor.

Damar yoluyla tek seferde verilen yağ bazlı nanoparçacıklar, içlerindeki CRISPR-Cas9 bileşenlerini kodlayan haberci RNA'yı (mRNA) doğrudan karaciğere taşıyor. Burada hastalığa yol açan proteinin üretiminden sorumlu genin işlevi durdurularak atak mekanizması baskılanıyor.

Intellia Therapeutics tarafından 12 Kasım'da paylaşılan klinik araştırma verileri, tedavinin uzun vadeli başarısını ortaya koydu:

4 Yıllık Etki: 32 hastayı kapsayan erken aşama çalışmasında, plazma kallikrein adlı protein düzeyi ilk dört haftada ortalama yüzde 84 düştü ve bu etki dört yıllık takip boyunca korundu. Tedaviden sonraki ilk yılın ardından değerlendirilen her aylık dönemde hastaların en az yüzde 90'ı hiç atak geçirmedi.